Tratamiento. Mielofibrosis: alertan que casi todos los pacientes desarrollan anemia
Especialistas advierten que la anemia es una de las complicaciones más graves de esta enfermedad poco frecuente y puede generar dependencia de transfusiones. Una nueva terapia busca mejorar la calidad de vida de los pacientes.
La mielofibrosis es una enfermedad hematológica poco frecuente que afecta la médula ósea y altera la producción normal de células sanguíneas. Aunque su incidencia es baja, especialistas alertan sobre el fuerte impacto que tiene en la calidad de vida de los pacientes, especialmente por una complicación frecuente, la anemia.
En Argentina, uno de cada tres pacientes presenta anemia al momento del diagnóstico y prácticamente el 100% la desarrollará con el avance de la enfermedad, según explicó la hematóloga Georgina Bendek.
En ese contexto, comenzó a estar disponible en el país una nueva opción terapéutica que apunta no sólo a aliviar síntomas generales, sino también a reducir la anemia y disminuir la necesidad de transfusiones de sangre.
Qué es la mielofibrosis y cuáles son sus síntomas
La mielofibrosis afecta la médula ósea, el tejido encargado de producir glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas. Con el avance de la enfermedad, ese tejido es reemplazado progresivamente por fibrosis, lo que dificulta la producción normal de células sanguíneas.
Como consecuencia, otros órganos como el bazo y el hígado intentan compensar esa falla, lo que puede provocar aumento de tamaño y diversas complicaciones.
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La enfermedad afecta por igual a hombres y mujeres y suele diagnosticarse entre los 60 y 65 años. En etapas iniciales puede no presentar síntomas, aunque con el tiempo aparecen señales como:
- Fatiga y debilidad.
- Falta de aire.
- Dolor abdominal.
- Sudoración nocturna.
- Pérdida de peso involuntaria.
- Sensación de saciedad rápida.
Especialistas señalan que más del 80% de los pacientes reporta un deterioro importante en su calidad de vida incluso en fases tempranas.
La anemia, una de las complicaciones más severas
La anemia aparece como una de las principales consecuencias de la mielofibrosis. Según datos médicos, hasta el 40% de los pacientes necesitará transfusiones de sangre durante el primer año después del diagnóstico.
"La anemia moderada o severa y la dependencia transfusional disminuyen la expectativa de vida, por lo que su tratamiento es fundamental", explicó Bendek.
La necesidad frecuente de transfusiones puede afectar la vida laboral, social y cotidiana de los pacientes, además de aumentar las visitas al hospital.
Cómo funciona el nuevo tratamiento
Hasta ahora, las terapias disponibles en Argentina se enfocaban principalmente en inhibidores de las enzimas Janus quinasas (JAK), utilizados para controlar inflamación y síntomas generales. La nueva alternativa terapéutica incorpora además un mecanismo adicional que actúa sobre un receptor llamado ACVR1.
Según explicaron especialistas, ese efecto permite reducir los niveles de hepcidina, una molécula que dificulta la correcta producción de glóbulos rojos. De esa manera, el organismo puede utilizar mejor el hierro disponible y favorecer la formación de sangre.
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En la práctica, el tratamiento busca disminuir la anemia y reducir o incluso evitar las transfusiones. Especialistas remarcan que el principal beneficio para los pacientes pasa por recuperar autonomía y reducir complicaciones asociadas a la enfermedad.
Menos transfusiones implican también menos internaciones, menos visitas médicas y mayor posibilidad de sostener actividades diarias. "Este tipo de tratamientos marca un cambio importante en el abordaje de la enfermedad porque impacta directamente en la anemia", sostuvo Bendek.
